Genová terapie léčí děti se vzácnou „bubble-boy“ nemocí v nové studii
Vzácné genetické onemocnění, které způsobuje, že děti od narození nemají funkční imunitní systém, bylo účinně vyléčeno experimentální genovou terapií. Nová studie uvádí prvních 10 dětí léčených touto terapií, z nichž všechny jsou nyní zdravé a žijí normální život. Těžká kombinovaná imunodeficience (SCID) je soubor genetických onemocnění, které vedou k poškození imunitních funkcí. Tento stav je…